Negli ultimi anni, il panorama terapeutico dei farmaci ipocolesterolemizzanti si è rapidamente ampliato per far fronte ai limiti delle terapie attuali, al mancato raggiungimento dei target di colesterolo LDL (LDL-C) e alla necessità di ridurre il rischio cardiovascolare residuo.
I farmaci innovativi per abbassare il colesterolo oggi disponibili possono agire su nuove vie metaboliche coinvolte nel metabolismo dell'LDL-C. Questi farmaci includono inibitori enzimatici, terapia genica, vaccini e peptidi, molecole in grado di influenzare la sintesi proteica o la trascrizione genica sotto forma di oligonucleotidi antisenso o RNA a corto interferenza.