Nome: Kymriah.

Principio attivo: Tisagenlecleucel.

Segni particolari: combatte e sconfigge la leucemia linfoblastica.

E’ notizia di questi giorni l’approvazione di questo nuovo prodotto farmaceutico da parte della Food and Drug Administration, l’ente federale a stelle e strisce che regolamenta il commercio di cibo e farmaci. Nonostante l’estrema rarità di questo tipo di tumore ematologico, che specificatamente trattasi della leucemia linfoblastica acuta da cellule B, l’evento rappresenta una svolta epocale nella lotta al tumore per due motivi: il primo riguarda i parametri di efficacia del trattamento, il secondo il suo meccanismo d’azione.

Destinatari ed efficacia

La somministrazione del nuovissimo Kymriah è stata approvata verso pazienti pediatrici e giovani under 25 nei quali la manifestazione tumorale non si è estinta o si è ripresentata dopo i trattamenti tradizionali. Questo è osservabile nel 20% circa delle diagnosi. Parliamo di una delle forme tumorali più comunemente diagnosticata in ambiente pediatrico, che può portare al decesso entro pochi mesi a causa di una produzione di linfociti immaturi da parte del midollo osseo malato. Nei soli USA questi numeri sono traducibili in circa 500-800 casi ogni anno in cui il Kymriah potrebbe salvare una giovane vita.

La terza fase dei trials clinici condotti dalla casa farmaceutica madre del farmaco, ha visto coinvolgere 68 possibili candidati con 63 somministrazioni del farmaco. In 52 dei giovani coinvolti, si è osservata una regressione totale o incompleta degli effetti tumorali nel sangue, oltre l’80%.

Il meccanismo d’azione

Per quanto riguarda il meccanismo d’azione, il Kymriah detiene il titolo di primo farmaco basato su cellule CAR-T della storia del mondo. Il sistema delle CAR-T è complesso ma riassumibile in affascinanti dinamiche elementari. I ricercatori sono riusciti a inserire nei linfociti T delle persone sottoposte a trattamento dei recettori di membrana sfruttando il sistema di modifica del dna di una cellula da parte di virus creati AD HOC. Questi recettori di membrana servono a legarsi solamente ad una proteina di membrana tumorale (proteina CD19) Questi linfociti vengono trasformati in vitro e successivamente congelati. Il paziente viene sottoposto a chemioterapia per abbassare i linfociti T naturalmente presenti nel suo sangue e a tal punto si provvede a infondere i linfociti T modificati, i quali attaccheranno esclusivamente le cellule tumorali sia nel sangue che nel midollo osseo, arrecando quindi zero effetti collaterali.

Secondo questo innovativo meccanismo di azione, il farmaco provvede esclusivamente a potenziare una risorsa immunitaria già presente nel nostro organismo. Altra conseguenza da non sottovalutare è data dalla mancanza di possibilità di rigetto delle proprie cellule, in quanto proprie e quindi riconoscibili dal proprio sistema immunitario. Una terapia personalizzata insomma.

Il caso di Emily

Nel 2012 la piccola Emily Whitehead di sette anni è stata la prima paziente curata con questa nuova terapia. Il suo tumore aveva già avuto ben due recidive e questa condizione, assieme ad altri test clinic, hanno reso Emily idonea alla sperimentazione presso l’ospedale pediatrico di Philadelphia. Oggi sono passati cinque anni e l’assoluta assenza di malattia ha reso Emily una piccola star nel mondo della farmacologia, sancendo il primo grande risultato del nuovo farmaco.

 

 

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